[00106306]基于树状大分子的基因载体
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技术详细介绍
基因治疗的关键在于寻找安全高效的基因载体，虽然病毒载体的基因转染研究开始时间最早，但是其高免疫源性和毒性，限制了病毒载体在基因转染领域的深入应用。近几年来，研究者开始探索非病毒载体在基因转染中的应用，目前较为常用的高中分子载体为聚酰胺-胺型树状大分子（PAMAM dendrimer）。基于PAMAM 树状大分子，我们开发了一系列高效基因递送载体应用于增强型基因转染。一般而言，高代的树状大分子具有比低代树状大分子更高的基因传递效率。然而，高代树状大分子合成步骤复杂，造价昂贵。基于此，我们将金刚烷胺（Ad）修饰的树状大分子（G3-Ad）与β-环糊精（CD）修饰的树状大分子（G5-CD）通过CD 和Ad 的超分子识别作用，形成核-壳结构树状大分子G5-CD/Ad-G3 CSTDs，用于基因传递载体研究。这类CSTDs 具有丰富的表面氨基，完全可以替代高代树状大分子，造价便宜且分子结构可控，具有较高的 DNA 压缩能力和较低的细胞毒性，适合用于基因传递应用研究。
