[00106307]"剪接生命" :细胞分子机器靶向药物设计与智能筛选平台
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技术详细介绍
据统计,在人类目前已发现的约5000种遗传病中,35%的遗传病和几乎所有类型的癌症,均由剪接体突变或活性异常直接导致。所涉及的疾病种类繁多、患者总量庞大,对应罕见病、癌症等患者存在巨大的未被满足的需求,相关药物市场规模为万亿级别,具有广阔的社会及商业价值潜力,国家对罕见病及癌症未被满足的需求等创新药物研发鼓励政策频发,利好行业发展,本项目团队由世界上首次突破剪接体高分辨率三维结构壁垒的核心成员领衔,基于长期从事剪接体结构与生化性质的世界级研究成果,结合人工智能设计、体外剪接活性检测高通量药物筛选等针对性创新研究方法,建立了一套完整的针对剪接体靶向药物的研发与优化系统,智能、高效、精准的设计或筛选相关靶向药物,从根本上治疗剪接异常导致的相关疾病,为世界难题迎来中国曙光。本项目极大地推动了靶向剪接体药物的数字化研发,具有药物发现周期短、针对性强、特异性高、成本低等特点,大大增加了成药性,将为相关遗传病和癌症的治疗提供新思路。
