[00106692]2-羟基-B-环化期精在制备治疗X、连锁肾上腺脑白质退化症药物中的应用
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技术详细介绍
项目是基于对罕见病X-连锁肾上腺脑白质退化症(X-linkedadrenoleukodystrophyX-ALD)最新致病机制的发现,发展出的新药物治疗策略。以往认为, X-ALD疾病中极长链脂肪酸堆积是该病的主要诱因,本项目创新性揭示了胆固醇在小脑和肾上腺皮质中异常堆积也是该病的主要诱因,并利用X-ALD疾病模型小鼠证明可以用2-羟丙基-B-环化糊精(2-Hydroxypropyl-B-cyclodextrin,HPCD)治疗该疾病。综上,本项目提出了过氧化物酶体介导胆固醇运输的创新理论,并在X-ALD等过氧化物酶体疾病中观察到胆固醇堆积的现象,提出了新型治疗策略。
