[00106779]基因编辑与修饰技术治疗艾滋病
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技术详细介绍
本项目是利用最新的多种基因组编辑与修饰技术(CRISPR-SpCas9,CRISPR-SaCas9,CPF1等)在基因组水平上遗传改造原代CD4 T细胞或者造血干细胞中的HIV辅助受体CCR5和CXCRA并打靶保守的HIV前病毒基因组,从而阻止HIV急性侵染和复制,并且彻底清除潜在的病毒潜伏库;探索了在干细胞水平改造CCR5和CXCR4,经定向分化后在体外和体内验证了对HIV感染的抑制效果,验证了临床HIV/AIDS干细胞治疗的有效性和安全性。
