[00301403]NGGT002注射液
技术详细介绍
苯丙酮尿症（PKU）是一种罕见的遗传性疾病，由苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺陷引起。苯丙氨酸（Phe）代谢障碍引起高苯丙氨酸血症，造成神经系统发育障碍等一系列后果。针对PKU当前缺乏有效的治疗药物，临床上主要采取饮食控制，不仅多数患者的血Phe水平难以稳定控制在治疗目标，且费用高昂、难以坚持。临床亟需一种安全有效、可以实现长期获益的新型治疗方案。 苏州诺洁贝生物技术有限公司由基因治疗领域资深专家蒋立新博士与曲光博士联合创立。公司已建立起覆盖病毒载体大规模生产、制备工艺开发及符合国际标准的系统化技术平台，持续推进基因治疗药物的研发与产业化转化。在研产品管线涵盖眼科疾病、遗传代谢性疾病及年龄相关疾病等多个领域。 NGGT002注射液是一款拥有自主知识产权的AAV基因治疗创新药物，通过稳定表达人PAH蛋白，恢复Phe正常代谢通路。NGGT002是全球首个在PKU基因治疗临床试验中显示出明确长期疗效的基因治疗药物。当前正在开展的I/II期临床研究由蚌埠医科大学第一附属医院担任组长单位，翁建平校长作为牵头主要研究者，目前已获得阶段性安全性与有效性数据，计划于2026年申报III期临床研究。
【成果编码】20261568
【单位性质】企业
【企业类别】潜在独角兽企业,高新技术企业
【统一社会信用代码】91320594MA20XN1BXQ
【是否是首展首发】国内首发
【是否有意愿在安徽落地转化】是
【意愿落地城市】合肥市
【期望参展板块】未来产业培育展区/生命科学
【技术水平】国际领先
【是否有自主知识产权】是
【项目阶段】原理样机/样品
【服务诉求】验证与4
【展品联系人】朱晋鹏
【展品联系人手机号】15312086376
【展示方式】展板
【实物确认】否
【状态】已审核，待遴选
【参展状态】线下+线上参展
【用户回复】是
【成果编码】20261568
【单位性质】企业
【企业类别】潜在独角兽企业,高新技术企业
【统一社会信用代码】91320594MA20XN1BXQ
【是否是首展首发】国内首发
【是否有意愿在安徽落地转化】是
【意愿落地城市】合肥市
【期望参展板块】未来产业培育展区/生命科学
【技术水平】国际领先
【是否有自主知识产权】是
【项目阶段】原理样机/样品
【服务诉求】验证与4
【展品联系人】朱晋鹏
【展品联系人手机号】15312086376
【展示方式】展板
【实物确认】否
【状态】已审核，待遴选
【参展状态】线下+线上参展
【用户回复】是
